• head_banner_01

Acadia Trofinetide fase III kliniske topplinjeresultater positive

2021-12-06, amerikansk tid, kunngjorde Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) de positive topplinjeresultatene fra sin kliniske fase III-studie av legemiddelkandidaten Trofinetide.Fase III-studien, kalt lavendel, brukes hovedsakelig til å evaluere sikkerheten og effekten av Trofinetide i behandlingen av Rett syndrom (RS).Totalt 189 forsøkspersoner ble registrert, alle kvinner i alderen 5-20 år med RS.

Lavendel var en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie på 12 uker med kombinerte primære endepunkter av RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) og Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), vurdert av henholdsvis pleiepersonell og leger;nøkkel Det sekundære endepunktet er Communication and Symbolic Behaviour Development Scale for Infants and Toddlers (CSBS-DP-IT-Social), som hovedsakelig brukes til å vurdere utviklingen av sosial, verbal og symbolsk atferd hos spedbarn og små barn 6–24. måneders alder, og kan brukes ved autisme Tidlig screening for symptomer på utviklingshemning og andre utviklingsforsinkelser, vurdert av pleiepersonell.

Resultatene viste at Trofinetide hadde signifikante forbedringer i begge primære endepunktene sammenlignet med placebo.Endringer fra baseline i RSBQ for placebo og trofinetide ved uke 12 var -1,7 vs -5,1 (p=0,0175);CGI-I-score var 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).I mellomtiden var endringen fra baseline i CSBS-DP-IT-Social -1,1 og -0,1 for henholdsvis placebo og trofinetide.

Både de primære og primære sekundære endepunktene for lavendel viste potensialet til Trofinetide for behandling av RS, men det bør bemerkes at frekvensen av seponering av studiebehandling relatert til nye bivirkninger (TEAE) var høyere i Trofinetide-armen sammenlignet med placebo , De to var henholdsvis 2,1 % og 17,2 %.Blant dem var de vanligste bivirkningene:

① Diaré – Trofinetide var 80,6 % (97,3 % av disse var milde til moderate) og placebo var 19,1 %;

② Oppkast – Trofinetide var 26,9 % (96 % av disse var milde til moderate) og placebo var 9,6 %;

③ Alvorlige bivirkninger forekom hos 3,2 % av forsøkspersonene i begge gruppene.

Personer i lavendelstudien vil fortsette å motta Trofinetide etter fullføring av studien eller i de åpne utvidelsesstudiene Lilac og Lilac-2, og >95 % av forsøkspersonene som fullførte lavendelstudien valgte å bytte til den åpne lilac-studien. utvidelse Forskning, funn vil bli presentert for et kommende medisinsk møte.

Trofinetide


Innleggstid: 17. februar 2022