Acadia troffinetide fase III kliniske topplinje resultater positive

Den 2021-12-06, US Time, kunngjorde Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) de positive topplinjens resultatene av sin fase III kliniske studie av sin medikamentkandidat, Trofinetide. Fase III -studien, kalt lavendel, brukes hovedsakelig til å evaluere sikkerheten og effekten av troffinetid i behandlingen av Rett syndrom (RS). Totalt 189 fag ble registrert, alle kvinner i alderen 5-20 år med Rs.

Lavendel var en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie på 12 uker med kombinerte primære endepunkter for RS Behavioral Questionnaire (RSBQ) og Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I), som vurdert av sykepleier og leger; Nøkkelen Det sekundære endepunktet er kommunikasjons- og symbolsk atferdsutviklingsskala for spedbarn og småbarn (CSBS-DP-IT-sosialt), som hovedsakelig brukes til å vurdere utviklingen av sosiale, verbale og symbolske atferd hos spedbarn og små barn 6–24 måneder, og kan brukes til å bli brukt for å få en tidlig screening.

Resultatene viste at troffinetid hadde betydelige forbedringer i begge primære endepunkter sammenlignet med placebo. Endringer fra baseline i RSBQ for placebo og troffinetid i uke 12 var -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); CGI-I-score var 3,8 mot 3,5 (p = 0,0030). I mellomtiden var endringen fra baseline i CSBS-DP-IT-sosial -1,1 og -0,1 for henholdsvis placebo og troffinetid.

Både de primære og primære sekundære endepunktene til lavendel demonstrerte potensialet for troffinetid for behandling av RS, men det skal bemerkes at seponeringshastigheten relatert til fremvoksende bivirkninger (TEAE) var høyere i henholdsvis trofinetid -armen sammenlignet med placebo, de to var 2,1% og 17,2%. Blant dem var de vanligste bivirkningene:

① Diaré - Trofinetid var 80,6% (97,3% hvorav var milde til moderat) og placebo var 19,1%;

② Oppkast - Trofinetid var 26,9% (96% hvorav var milde til moderat) og placebo var 9,6%;

③ Alvorlige bivirkninger skjedde hos 3,2% av forsøkspersonene i begge grupper.

Personer i lavendelforsøket vil fortsette å motta troffinetid etter fullføring av forsøket eller i åpen lilla-lilla- og syrin-2-utvidelsesstudier, og> 95% av forsøkspersonene som fullførte lavendelstudien valgte å bytte til Lilac Open-Label Expansion Research, vil funnene bli presentert for å bytte til en medisinsk møte.