Plozasiran

Plozasiran (API)

Forskningssøknad:
Plozasiran API er et syntetisk lite interfererende RNA (siRNA) utviklet for behandling av hypertriglyseridemi og relaterte kardiovaskulære og metabolske lidelser. Det retter seg motAPOC3genet, som koder for apolipoprotein C-III, en nøkkelregulator av triglyseridmetabolismen. I forskning brukes Plozasiran til å studere RNAi-baserte lipidsenkende strategier, spesifisitet for gensilencing og langtidsvirkende behandlinger for tilstander som familiært kylomikronemisyndrom (FCS) og blandet dyslipidemi.

Funksjon:
Plozasiran fungerer ved å dempeAPOC3mRNA i leveren, noe som fører til en reduksjon i apolipoprotein C-III-nivåer. Dette fremmer forbedret lipolyse og clearance av triglyseridrike lipoproteiner fra blodet. Som et API muliggjør Plozasiran utviklingen av langtidsvirkende terapier som tar sikte på å senke triglyseridnivåene betydelig og redusere risikoen for pankreatitt og kardiovaskulære hendelser hos pasienter med alvorlige eller genetiske lipidforstyrrelser.