Oligonukleotid-API-er
-
Inclisiran-natrium
Inclisiran-natrium API (aktiv farmasøytisk ingrediens) studeres primært innen RNA-interferens (RNAi) og kardiovaskulær behandling. Som et dobbelttrådet siRNA som retter seg mot PCSK9-genet, brukes det i preklinisk og klinisk forskning for å evaluere langtidsvirkende gensilencingstrategier for å senke LDL-C (lavdensitetslipoproteinkolesterol). Det fungerer også som en modellforbindelse for å undersøke siRNA-leveringssystemer, stabilitet og leverrettet RNA-behandling.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API er et antisense-oligonukleotid (ASO) som er under utforskning for behandling av arvelig angioødem (HAE) og relaterte inflammatoriske tilstander. Det studeres i sammenheng med RNA-målrettede terapier, med sikte på å redusere uttrykket avplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Forskere bruker Donidalorsen til å utforske genslettelsesmekanismer, doseavhengig farmakokinetikk og langsiktig kontroll av bradykininmediert betennelse.
-
Fitusiran
Fitusiran API er et syntetisk lite interfererende RNA (siRNA) som primært er undersøkt innen hemofili og koagulasjonsforstyrrelser. Det retter seg motantitrombin (AT eller SERPINC1)gen i leveren for å redusere antitrombinproduksjon. Forskere bruker Fitusiran til å utforske mekanismer for RNA-interferens (RNAi), leverspesifikk gensilencing og nye terapeutiske strategier for å balansere koagulasjonen hos pasienter med hemofili A og B, med eller uten inhibitorer.
-
Givosiran
Givosiran API er et syntetisk lite interfererende RNA (siRNA) som er studert for behandling av akutt leverporfyri (AHP). Det retter seg spesifikt motALAS1genet (aminolevulinsyresyntase 1), som er involvert i hembiosynteseveien. Forskere bruker Givosiran til å undersøke RNA-interferens (RNAi)-baserte terapier, leverrettet gensilencing og modulering av metabolske veier involvert i porfyri og relaterte genetiske lidelser.
-
Plozasiran
Plozasiran API er et syntetisk lite interfererende RNA (siRNA) utviklet for behandling av hypertriglyseridemi og relaterte kardiovaskulære og metabolske lidelser. Det retter seg motAPOC3genet, som koder for apolipoprotein C-III, en nøkkelregulator av triglyseridmetabolismen. I forskning brukes Plozasiran til å studere RNAi-baserte lipidsenkende strategier, spesifisitet for gensilencing og langtidsvirkende behandlinger for tilstander som familiært kylomikronemisyndrom (FCS) og blandet dyslipidemi.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API er et lite interfererende RNA (siRNA) under utprøving, utviklet for behandling av hypertensjon. Det retter seg motAGTgenet, som koder for angiotensinogen – en nøkkelkomponent i renin-angiotensin-aldosteronsystemet (RAAS). I forskning brukes Zilebesiran til å studere gensilencing-metoder for langsiktig blodtrykkskontroll, RNAi-leveringsteknologier og den bredere rollen til RAAS-signalveien i hjerte- og karsykdommer og nyresykdommer.