Inclisiran-natrium

Inclisiran-natrium (API)

Forskningssøknad:
Inclisiran-natrium API (aktiv farmasøytisk ingrediens) studeres primært innen RNA-interferens (RNAi) og kardiovaskulær behandling. Som et dobbelttrådet siRNA som retter seg mot PCSK9-genet, brukes det i preklinisk og klinisk forskning for å evaluere langtidsvirkende gensilencingstrategier for å senke LDL-C (lavdensitetslipoproteinkolesterol). Det fungerer også som en modellforbindelse for å undersøke siRNA-leveringssystemer, stabilitet og leverrettet RNA-behandling.

Funksjon:
Inclisiran-natrium API virker ved å dempe PCSK9-genet i hepatocytter, noe som fører til redusert produksjon av PCSK9-protein. Dette resulterer i forbedret resirkulering av LDL-reseptorer og større clearance av LDL-kolesterol fra blodet. Dets funksjon som et langtidsvirkende kolesterolsenkende middel støtter bruken av det i behandling av hyperkolesterolemi og reduserer risikoen for hjerte- og karsykdommer. Som et API danner det den viktigste aktive komponenten i Inclisiran-baserte legemiddelformuleringer.