Givosiran

Givosiran (API)

Forskningssøknad:
Givosiran API er et syntetisk lite interfererende RNA (siRNA) som er studert for behandling av akutt leverporfyri (AHP). Det retter seg spesifikt motALAS1genet (aminolevulinsyresyntase 1), som er involvert i hembiosynteseveien. Forskere bruker Givosiran til å undersøke RNA-interferens (RNAi)-baserte terapier, leverrettet gensilencing og modulering av metabolske veier involvert i porfyri og relaterte genetiske lidelser.

Funksjon:
Givosiran fungerer ved å redusere uttrykket avALAS1i hepatocytter, og reduserer dermed akkumuleringen av giftige hem-mellomprodukter som ALA (aminolevulinsyre) og PBG (porfobilinogen). Dette bidrar til å forhindre de nevroviscerale angrepene forbundet med akutt leverporfyri. Som et API er givosiran den aktive farmasøytiske komponenten i RNAi-baserte terapeutiske legemidler som er utviklet for å gi langsiktig kontroll av AHP ved subkutan administrering.