Fitusiran

Fitusiran (API)

Forskningssøknad:
Fitusiran API er et syntetisk lite interfererende RNA (siRNA) som primært er undersøkt innen hemofili og koagulasjonsforstyrrelser. Det retter seg motantitrombin (AT eller SERPINC1)gen i leveren for å redusere antitrombinproduksjon. Forskere bruker Fitusiran til å utforske mekanismer for RNA-interferens (RNAi), leverspesifikk gensilencing og nye terapeutiske strategier for å balansere koagulasjonen hos pasienter med hemofili A og B, med eller uten inhibitorer.

Funksjon:
Fitusiran fungerer ved å dempe uttrykket av antitrombin, et naturlig antikoagulant, og dermed øke trombinproduksjonen og fremme koagulasjonsdannelse. Denne mekanismen tilbyr en profylaktisk behandlingsmetode for å redusere blødningsepisoder hos hemofilipasienter. Som et API fungerer Fitusiran som aktiv ingrediens i langtidsvirkende subkutan terapi som tar sikte på å forbedre livskvaliteten og redusere behandlingsbyrden ved blødningsforstyrrelser.