Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Forskningssøknad:
Donidalorsen API er et antisense-oligonukleotid (ASO) som er under utforskning for behandling av arvelig angioødem (HAE) og relaterte inflammatoriske tilstander. Det studeres i sammenheng med RNA-målrettede terapier, med sikte på å redusere uttrykket avplasma prekallikrein(KLKB1 mRNA). Forskere bruker Donidalorsen til å utforske genslettelsesmekanismer, doseavhengig farmakokinetikk og langsiktig kontroll av bradykininmediert betennelse.

Funksjon:
Donidalorsen fungerer ved å selektivt binde seg tilKLKB1mRNA, noe som reduserer produksjonen av plasmaprekallikrein – et nøkkelenzym i kallikrein-kinin-systemet som er ansvarlig for å utløse hevelse og betennelse ved HAE. Ved å senke kallikreinnivåene bidrar Donidalorsen til å forhindre HAE-anfall og reduserer sykdomsbyrden. Som et API fungerer det som den sentrale terapeutiske komponenten i utviklingen av langtidsvirkende, subkutant administrerte behandlinger for HAE.